Förderung von Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen unter Berücksichtigung von ungedecktem medizinischem Bedarf
Termin:
11.05.2023
Fördergeber:
Bundesministerium für Bildung und Forschung
Es soll eine begrenzte Anzahl transnationaler ambitionierter, innovativer und qualitativ hochwertiger Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen gefördert werden, die ein besseres Verständnis des Krankheitsverlaufs über die gesamte Lebensspanne eines Patienten ermöglichen. Dazu sollen die Studien umfassende Patientendaten sammeln und analysieren, um Ziele für neue Biomarker und künftige Therapien zu definieren. Dabei sollen Aspekte der Innovation, Sicherheit und Wirksamkeit der untersuchten Ansätze berücksichtigt werden.
Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit ausgerichtet sein. Es wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der EU, EU-assoziierten Staaten, Australien oder Kanada betrifft. Antragsteller werden ermutigt, Gruppen seltener Erkrankungen zu untersuchen, deren Zusammensetzung auf nachvollziehbaren Kriterien und Gemeinsamkeiten beruhen sollten, falls dadurch ein Mehrwert beim Austausch von Ressourcen oder Expertise erzielt werden kann.
Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben:
- Schätzung der Krankheitsprävalenz;
- Identifizierung von Biomarkern und Companion Diagnostics für die Diagnose bzw. Prognose einer seltenen Erkrankung;
- Identifizierung von Biomarkern/Indikatoren/Prädiktoren für den Beginn bzw. die Progression einer seltenen Erkrankung oder einer Gruppe von seltenen Erkrankungen (z. B. mit derselben Ätiologie) (einschließlich der Erfassung von genetischen, physiologischen und umweltbezogenen Daten oder Variablen etc.);
- Identifizierung relevanter Endpunkte für künftige Studien, einschließlich potenzieller Biomarker, Erfassung von selbst berichtetem Patienten-Outcome und Lebensqualitätsmessungen;
- Identifizierung von Biomarkern und Variablen zur Bewertung von therapeutischen Ansätzen (Pharmakologie, Repurposing von Arzneimitteln, Gentherapie, RNA-Therapie, Zelltherapie, Medizinprodukte etc.).
Relevante Zell- und Tiermodelle können zur Validierung von neuen Endpunkten und Biomarkern aus den Krankheitsverlaufsstudien genutzt werden.
Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie z. B. Krankenhäuser, Rehabilitationskliniken), gegebenenfalls auch mit dem Status eines Unternehmens der gewerblichen Wirtschaft, Patientenorganisationen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft.
Das Förderverfahren ist dreistufig angelegt.
Weitere Informationen:
https://www.bmbf.de/bmbf/shareddocs/bekanntmachungen/de/2023/02/2023-02-03-Bekanntmachung-seltene-Erkrankungen.html
Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit ausgerichtet sein. Es wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der EU, EU-assoziierten Staaten, Australien oder Kanada betrifft. Antragsteller werden ermutigt, Gruppen seltener Erkrankungen zu untersuchen, deren Zusammensetzung auf nachvollziehbaren Kriterien und Gemeinsamkeiten beruhen sollten, falls dadurch ein Mehrwert beim Austausch von Ressourcen oder Expertise erzielt werden kann.
Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben:
- Schätzung der Krankheitsprävalenz;
- Identifizierung von Biomarkern und Companion Diagnostics für die Diagnose bzw. Prognose einer seltenen Erkrankung;
- Identifizierung von Biomarkern/Indikatoren/Prädiktoren für den Beginn bzw. die Progression einer seltenen Erkrankung oder einer Gruppe von seltenen Erkrankungen (z. B. mit derselben Ätiologie) (einschließlich der Erfassung von genetischen, physiologischen und umweltbezogenen Daten oder Variablen etc.);
- Identifizierung relevanter Endpunkte für künftige Studien, einschließlich potenzieller Biomarker, Erfassung von selbst berichtetem Patienten-Outcome und Lebensqualitätsmessungen;
- Identifizierung von Biomarkern und Variablen zur Bewertung von therapeutischen Ansätzen (Pharmakologie, Repurposing von Arzneimitteln, Gentherapie, RNA-Therapie, Zelltherapie, Medizinprodukte etc.).
Relevante Zell- und Tiermodelle können zur Validierung von neuen Endpunkten und Biomarkern aus den Krankheitsverlaufsstudien genutzt werden.
Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie z. B. Krankenhäuser, Rehabilitationskliniken), gegebenenfalls auch mit dem Status eines Unternehmens der gewerblichen Wirtschaft, Patientenorganisationen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft.
Das Förderverfahren ist dreistufig angelegt.
Weitere Informationen:
https://www.bmbf.de/bmbf/shareddocs/bekanntmachungen/de/2023/02/2023-02-03-Bekanntmachung-seltene-Erkrankungen.html